Une avancée importante dans la thérapie par cellules souches pour les maladies intestinales rares

Une nouvelle étude menée par des chercheurs de l’UCL et de l’Université de Sheffield a démontré le potentiel de la thérapie par cellules souches pour traiter les personnes atteintes de la maladie de Hirschsprung.

La maladie de Hirschsprung est une maladie rare caractérisée par l’absence de certaines cellules nerveuses dans le gros intestin. Cela signifie que l’intestin ne se contracte pas et ne peut pas déplacer les selles, ce qui signifie qu’elles peuvent se bloquer. Cela peut provoquer de la constipation et parfois conduire à une infection intestinale grave appelée entérocolite.

Environ 1 bébé sur 5 000 naît avec la maladie de Hirschsprung. La maladie est généralement détectée peu de temps après la naissance et traitée chirurgicalement dès que possible, mais les patients souffrent souvent de symptômes débilitants qui durent toute la vie, nécessitant souvent de multiples interventions chirurgicales.

Les options de traitement alternatives sont donc cruciales. Une option explorée par les chercheurs consiste à utiliser la thérapie par cellules souches pour générer des précurseurs de cellules nerveuses, qui produisent ensuite les nerfs manquants dans l’intestin des personnes atteintes de la maladie de Hirschsprung après la transplantation. Cela devrait à son tour améliorer la fonctionnalité de l’intestin.

Cependant, cette procédure n’a pas encore été réalisée sur des tissus humains provenant de personnes atteintes de la maladie de Hirschsprung.

La recherche, publiée dans Intestin est un effort de collaboration entre des chercheurs de l’UCL et de l’Université de Sheffield qui a débuté en 2017.

Les chercheurs de l’Université de Sheffield se sont concentrés sur la production et l’analyse de précurseurs nerveux à partir de cellules souches. Ces cellules ont ensuite été envoyées à l’équipe de l’UCL, qui a préparé le tissu intestinal du patient, a procédé à la transplantation et à l’entretien du tissu, puis a testé la fonction des segments de tissu.

L’étude impliquait le prélèvement d’échantillons de tissus donnés par des patients GOSH atteints de la maladie de Hirschsprung dans le cadre de leur traitement de routine, qui ont ensuite été cultivés en laboratoire. Les échantillons ont ensuite été transplantés avec des précurseurs de cellules nerveuses dérivées de cellules souches qui se sont ensuite développées en cellules nerveuses cruciales dans le tissu intestinal.

Il est important de noter que les échantillons d’intestins transplantés ont montré une capacité accrue à se contracter par rapport aux tissus témoins, ce qui suggère une fonctionnalité améliorée de l’intestin chez les personnes atteintes de la maladie.

Le chercheur principal, le Dr Conor McCann (UCL Great Ormond Street Institute of Child Health), a déclaré : « Cette étude constitue une véritable avancée dans notre travail de thérapie cellulaire pour la maladie de Hirschsprung. Elle montre vraiment l’avantage de rassembler l’expertise de différents groupes qui permettront nous espérons bénéficier à l’avenir des enfants et des adultes vivant avec la maladie de Hirschsprung.

Le Dr Anestis Tsakiridis, chercheur principal à l’Université de Sheffield, a déclaré : « Cela a été une collaboration fantastique, dirigée par deux scientifiques talentueux en début de carrière, le Dr Ben Jevans et Fay Cooper. Nos découvertes ont jeté les bases du développement futur d’une cellule thérapeutique contre la maladie de Hirschsprung et nous poursuivrons nos efforts pour l’amener en clinique dans les prochaines années.

Les résultats de cette étude démontrent pour la première fois le potentiel de la thérapie par cellules souches pour améliorer la fonctionnalité de l’intestin chez les personnes atteintes de la maladie de Hirschsprung, ce qui, à son tour, pourrait conduire à une amélioration des symptômes et à de meilleurs résultats pour les personnes atteintes de la maladie.