Un essai clinique sur un médicament contre une maladie rare du sang fœtal s’avère prometteur pour une approche moins invasive

Les données d’un nouveau médicament expérimental qui pourrait modifier le traitement standard d’une maladie sanguine rare suggèrent qu’il a le potentiel de retarder ou de prévenir l’anémie et le besoin de transfusions sanguines intra-utérines chez les bébés à haut risque de cette maladie, connue sous le nom de maladie hémolytique du fœtus et du nouveau-né (HDFN). Les résultats de l’essai clinique de phase 2 du médicament nipocalimab ont été publiés aujourd’hui dans Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre.

L’HDFN est une maladie grave dans laquelle les groupes sanguins de la mère et du fœtus ne correspondent pas, ce qui peut entraîner une anémie potentiellement mortelle chez le bébé. La norme actuelle pour le traitement de l’HDFN nécessite en moyenne quatre transfusions sanguines intra-utérines guidées par échographie pendant la grossesse. Les complications liées à la transfusion comprennent la mort fœtale, la rupture prématurée des membranes et la naissance prématurée.

« Si d’autres études soutiennent l’utilisation du nipocalimab pour traiter la HDFN, cela rendra le traitement du fœtus dans ces grossesses plus sûr et plus facile pour les futures mamans », a déclaré le spécialiste en médecine fœtale maternelle et chercheur principal de l’étude Kenneth Moise Jr., MD Moise est professeur au département de la santé des femmes à la Dell Medical School de l’Université du Texas à Austin et codirecteur du Comprehensive Fetal Care Center, un partenariat clinique entre le Dell Children’s Medical Center et UT Health Austin, le cabinet clinique de Dell Med.

Appelée étude UNITY, l’étude a consisté à suivre 13 femmes enceintes qui avaient subi une perte fœtale ou avaient eu besoin de transfusions intra-utérines précoces lors d’une grossesse précédente en raison d’une HDFN. Les tests ADN ont indiqué que leur fœtus actuel présentait un risque élevé d’être également atteint d’une HDFN. Les participantes ont reçu du nipocalimab par voie intraveineuse entre 14 et 35 semaines de gestation pendant la grossesse.

Plus de la moitié des participants à l’étude (54 %) ont eu une naissance vivante à 32 semaines ou plus sans avoir besoin de transfusion. Certains n’ont même pas eu besoin de transfusion après la naissance. Aucun des bébés n’a développé une maladie dangereuse appelée hydrops fœtal, une maladie liée à un taux de survie plus faible chez les bébés dans laquelle de grandes quantités de liquide s’accumulent à l’intérieur du fœtus.

Pour la HDFN, le nipocalimab agit en arrêtant le transfert d’anticorps à travers le placenta, empêchant l’attaque des globules rouges du fœtus et diminuant la quantité d’anticorps dans la circulation sanguine de la mère.

« Le nipocalimab est le seul médicament en cours de développement qui a le potentiel de traiter une variété de maladies allo-immunes qui affectent le fœtus, comme la thrombocytopénie allo-immune fœtale/néonatale et le bloc cardiaque congénital à médiation immunitaire », a déclaré Moise. Le nipocalimab a également le potentiel de traiter un large spectre de maladies à auto-anticorps telles que la polyarthrite rhumatoïde et la myasthénie grave, a-t-il ajouté.

Fin 2023, Johnson & Johnson, le sponsor de l’étude de phase 2 UNITY, a lancé un essai pivot de phase 3 du nipocalimab dans la HDFN appelé AZALEA. Les chercheurs ont commencé à recruter des femmes enceintes plus tôt cette année qui présentent un risque de HDFN sévère et qui ont souffert de cette maladie lors d’une grossesse antérieure afin d’évaluer plus en détail l’efficacité et l’innocuité du nipocalimab.

L’essai AZALEA est un essai contrôlé randomisé mené dans des centres de soins maternels et fœtaux du monde entier. Moise est l’investigateur principal de l’essai de phase 3 dans le centre du Texas.