Un essai clinique mondial montre une amélioration des taux de survie pour la leucémie infantile courante

Quelques jours seulement avant son quatrième anniversaire, Santiago a reçu un diagnostic de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (LAL-B), le cancer le plus répandu chez les enfants. Il a commencé une chimiothérapie le lendemain et les perspectives étaient prometteuses : les taux de survie sans maladie pour la LAL-B sont parmi les plus élevés des cancers pédiatriques, entre 80 et 85 %. Cependant, des progrès limités ont été réalisés au cours des 15 dernières années et les rechutes de B-ALL restent l’une des principales causes de décès par cancer chez les enfants.

Cherchant à explorer toutes les options, les parents de Santiago l’ont inscrit à un essai clinique du Children’s Oncology Group dirigé par des scientifiques de l’Hospital for Sick Children (SickKids) et de l’Hôpital pour enfants de Seattle. L’essai, qui comprenait plus de deux cents sites dans quatre pays, combinait une chimiothérapie standard avec deux cycles de blinatumomab, une immunothérapie déjà utilisée pour les enfants atteints de LAL-B en rechute.

Les premiers résultats de l’étude étaient si prometteurs que l’essai s’est terminé prématurément et les résultats ont été publiés dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre montrant une réduction frappante de 61 % du risque de rechute ou de décès de la LAL-B pour ceux qui ont reçu à la fois une chimiothérapie et du blinatumomab.

« Ces données révolutionnaires montrant une amélioration significative de la survie sans maladie devraient apporter un bénéfice clinique considérable à presque tous les enfants atteints de LAL-B nouvellement diagnostiquée », déclare le co-responsable de l’étude, le Dr Sumit Gupta, oncologue et scientifique associé dans le domaine de l’enfant. Programme de sciences de l’évaluation de la santé à SickKids. “Cela change la norme de soins pour les enfants atteints de B-ALL dans le monde.”

Réduire les rechutes et les effets secondaires

Avant de participer à l’essai, Santiago a reçu une thérapie combinée de stéroïdes et de chimiothérapie, déjà personnalisée sur la base d’une analyse génétique de ses cellules leucémiques montrant quels médicaments seraient les plus efficaces pour lui.

“Nous savions que le traitement était nécessaire, mais la prise de poids et la perte d’indépendance par rapport aux stéroïdes étaient déchirantes à voir”, explique Beatriz, la mère de Santiago. “La première dose de blinatumomab a eu ses propres effets secondaires, mais ce n’était rien comparé à son traitement précédent et cela lui a donné bien plus de liberté pour être un enfant normal.”

Contrairement à la chimiothérapie, les immunothérapies comme le blinatumomab utilisent le système immunitaire de l’organisme pour combattre le cancer en apprenant au système immunitaire à cibler les cellules cancéreuses. Pour les enfants comme Santiago présentant un risque moyen de rechute, l’étude a montré qu’après trois ans, le taux de survie sans maladie augmentait à 97,5 %, contre 90 % avec la chimiothérapie seule. Pour les enfants présentant un risque plus élevé de rechute, le blinatumomab en plus de la chimiothérapie a augmenté le taux de survie sans maladie de 85 % à plus de 94 %.

“Ces résultats soulignent les progrès réalisés avec le blinatumomab dans la prévention des rechutes et soutiennent son rôle en tant qu’ajout essentiel aux stratégies thérapeutiques actuelles”, déclare la co-responsable de l’étude, la Dre Rachel Rau, hématologue-oncologue pédiatrique au Seattle Children’s Hospital et professeure agrégée de pédiatrie à l’Université de Washington.

Une nouvelle ère pour le traitement du cancer infantile

Les résultats publiés aujourd’hui portent sur 1 440 enfants du Canada, des États-Unis, d’Australie et de Nouvelle-Zélande, et marquent une étape importante dans la lutte contre le cancer infantile. En tant que membre du Children’s Oncology Group, SickKids travaille avec plus de 11 000 experts dans le monde entier pour faire avancer plus de 100 essais cliniques-traductionnels actifs à tout moment. Parmi ces essais actifs, ceux portant sur les enfants atteints de LAL-B sont également suspendus pour introduire le blinatumomab dans leurs plans d’étude.

« Ce nouveau traitement combiné est en passe de devenir la nouvelle norme de soins pour ces patients, sauvant potentiellement de nombreuses vies et réduisant la peur et les conséquences sur la santé associées à la rechute », déclare Sumit, qui est également professeur agrégé à l’Université de Toronto.

« Nous concevons actuellement la prochaine génération d’études pour voir si nous pouvons éliminer en toute sécurité une partie de la chimiothérapie qui constitue actuellement le traitement standard, tout en maintenant ces taux de réussite exceptionnels. C’est une période incroyablement excitante pour être dans ce domaine alors que nous commençons à essayer pour diminuer les effets secondaires à court et à long terme associés au traitement.

Neuf mois après son premier diagnostic, Santiago est ravi de pouvoir enfin commencer l’école la nouvelle année, échangeant son sac à dos de requin contre un sac à dos qu’il avait choisi avant son diagnostic. Il continuera à suivre un régime de chimiothérapie de faible intensité destiné à prévenir le retour de la leucémie, mais sa famille est ravie de commencer ce nouveau chapitre ensemble.

“C’est le parcours de Santiago. Mon travail consiste à lui tenir la main et à faire en sorte qu’il reçoive les meilleurs soins possibles”, explique Beatriz.