La thérapie génique prometteuse dans la recherche sur le glaucome

Pete Williams est l’un des rares chercheurs suédois à se consacrer au glaucome. L’objectif est de mettre au point un traitement efficace, capable de stopper le processus dégénératif des cellules nerveuses de l’œil.

Williams est l’auteur principal d’un nouvel article dans Nature Communications sur la façon dont la déficience de l’enzyme NMNAT2 rend les cellules nerveuses de l’œil vulnérables à la neurodégénérescence et pourrait être une clé dans la recherche d’un traitement.

Le glaucome est une maladie très courante. Quatre-vingt millions de personnes dans le monde souffrent de cette maladie oculaire (on estime que 100 à 200 000 personnes en Suède seulement). Il n’existe pas de traitement curatif, mais des traitements permettent de réduire la pression dans l’œil et de ralentir la progression de la maladie, qui, sinon, conduit à une cécité irréversible.

Pas toujours traitable

« La plupart des personnes qui ont entendu parler du glaucome pensent qu’il peut être traité avec des gouttes ophtalmiques et une intervention chirurgicale. Malheureusement, ce n’est pas tout à fait vrai. Pour de nombreux patients, le traitement réduit la pression oculaire, mais n’empêche pas une perte de vision supplémentaire », explique Pete Williams.

Les connaissances sur le glaucome ont mis du temps à se développer, car la maladie évolue lentement. Par le passé, il fallait donc de nombreuses années avant que les chercheurs puissent déterminer si un traitement particulier avait un quelconque effet. Cependant, depuis une dizaine d’années, la disponibilité d’instruments mesurant les changements dans l’œil bien avant que le patient ne les ressente a donné un nouvel élan à la recherche sur les maladies oculaires.

L’importance du NAD

Dans les années 1980, les recherches sur les maladies neurodégénératives ont permis de découvrir un lien avec le NAD, un coenzyme, c’est-à-dire une molécule qui se lie à une enzyme et la rend active. Le groupe de Williams a été le premier à montrer que les niveaux de NAD étaient faibles dans les modèles animaux de glaucome.

« Le NAD a de nombreuses fonctions importantes dans l’organisme. Son absence est importante pour la santé et la survie des neurones dans de nombreuses maladies, mais nous ne savons pas encore comment utiliser ces informations pour créer un meilleur traitement », explique Williams.

Lorsque le corps produit du NAD, il utilise une enzyme, la NMNAT1. Cependant, dans les neurones, il a besoin d’une autre enzyme : la NMNAT2 (que l’on trouve uniquement dans les neurones).

« Dans notre récent article dans Nature Communications« Nous démontrons que NMNAT2 est nécessaire pour protéger les neurones de l’œil et que la thérapie génique peut être utilisée pour augmenter les niveaux », explique Williams.

L’équipe de recherche tente désormais de développer de nouvelles substances ciblant NMNAT2 dans les cellules nerveuses.

« Nous pensons que ces composés pourraient être un point de départ pour un futur traitement du glaucome », ajoute-t-il.